La EMA (Agencia Europea del Medicamento) Ha recomendado la autorización comercial del Galafold para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado conceder autorización comercial, en el ámbito de la Unión Europea, para el Galafold (migalastat) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, un desorden genético de baja prevalencia.
Los pacientes con enfermedad de Fabry no disponen de una cantidad suficiente de una enzima llamada alfa-galactosidasa A, que es responsable de descomponer una sustancia grasa llamada globotriasylceramide (GL3). Esto puede conducir a severos problemas como el fallo renal, cardiaco o al ictus.
El Galafold es el primer tratamiento oral para la enfermedad de Fabry que actúa como una “chaperona farmacológica” uniéndose a la enzima defectuosa alfa-galactosidasa A para así permitirle que sea trasportada allí donde su acción sea necesitada para restablecer su actividad. Sin embargo, el Galafold tan solo se podrá utilizar en pacientes con una mutación específica de la enfermedad de la que se conoce su respuesta efectiva al principio activo llamado Migalastat.